De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft begin juni versnelde goedkeuring verleend voor een nieuw medicijn voor de behandeling van alzheimer, ontwikkeld door het biotechbedrijf Biogen. Maar wat miljoenen Amerikanen hoopvol stemt, heeft tot flink wat controverse geleid.

Door het geneesmiddel Aduhelm groen licht te geven, heeft de FDA voor het eerst sinds 2003 een behandeling tegen de ziekte van Alzheimer goedgekeurd. Een mijlpaal, gezien het tekort aan doeltreffende behandelingen tegen de degeneratieve aandoening. Alzheimer is de belangrijkste oorzaak van dementie en de zesde doodsoorzaak in de Verenigde Staten.

Maar sinds de FDA zijn goedkeuring heeft gegeven, hebben heel wat critici van zich laten horen. Zowel patiënten en hun familieleden, als wetenschappers kanten zich tegen het geneesmiddel. Volgens hen is de doeltreffendheid van het geneesmiddel niet bewezen in klinische proeven en is het daarom te snel goedgekeurd. De studies zouden niet de verwachte resultaten hebben opgeleverd en de weinige bemoedigende tekenen werden alleen waargenomen bij patiënten met een milde vorm van de ziekte.

Mislukte klinische studies?

Adulhem – of ‘aducanumab’, zoals de wetenschappelijke naam luidt – werd onderzocht in twee grote proeven geleid door Biogen. Die werden in 2019 stopgezet na de publicatie van een onafhankelijke tussentijdse studie waarin werd geconcludeerd dat het middel niet werkte. Maar Biogen greep toch terug naar de gegevens uit de twee eerdere proeven. Uit een van die studies bleek dat het middel de cognitieve achteruitgang van patiënten enigszins vertraagde. Maar dat zou volgens tegenstanders onvoldoende zijn, vooral omdat het niet noodzakelijk de genezing van geheugenproblemen impliceert.

Critici hebben ook gewaarschuwd voor de mogelijk zeer ernstige bijwerkingen van Aduhelm – zwelling van de hersenen en hersenbloeding – waardoor de baten-risicoverhouding duidelijk negatief zou zijn.

Bovendien had een adviescomité van de FDA aanvankelijk geadviseerd om Biogen geen groen licht te geven. Dit advies werd uiteindelijk afgewezen door de besluitvormers van de FDA, die aanvoerden dat een dergelijke versnelde goedkeuring bedoeld was om “patiënten met ernstige ziekten in een vroeg stadium toegang te geven tot potentieel waardevolle behandelingen die een medisch voordeel beloven, ondanks resterende onzekerheden over de voordelen”.

Drie leden van het raadgevend comité hebben begin juni uit protest ontslag genomen. En een waakhond heeft opgeroepen tot het aftreden van drie hoge medewerkers van de FDA die achter de goedkeuring zaten.

Waanzinnige prijs

Naast deze wetenschappelijke bedenkingen is er ook een financieel argument om Aduhelm terug te roepen. Biogen is namelijk van plan om voor een behandeling maar liefst 56.000 dollar per jaar, per persoon te vragen. Die grote kostenpost komt op de schouders terecht van Medicare, het Amerikaanse verzekeringsprogramma voor 65-plussers of mensen die aan bepaalde criteria voldoen.

Een recente analyse door de Kaiser Family Foundation wees uit dat als slechts een kwart van de 2 miljoen Medicare-begunstigden die momenteel een alzheimerbehandeling krijgen – ongeveer 500.000 patiënten – Aduhelm zouden gaan gebruiken, dit Medicare zo’n 29 miljard dollar per jaar zou kosten. Ter vergelijking: Medicare gaf in 2019 in totaal 37 miljard dollar uit aan alle door artsen voorgeschreven geneesmiddelen.

Ook Stat, een website gespecialiseerd in de biotech- en farmasector, maakte afgelopen maandag een berekening. Als alle 5,8 miljoen volwassen alzheimerpatiënten via Medicare Aduhelm zouden gaan gebruiken, zou dat Medicare 334,5 miljard dollar per jaar kunnen kosten. Dat is bijna de helft van het Amerikaanse defensiebudget.

De rol van de politiek

Vorige week kreeg de zaak een politieke wending. De Democratische senator Elizabeth Warren en de Republikeinse senator Bill Cassidy riepen op tot een hoorzitting om “de nieuwe en verontrustende vragen en uitdagingen” voor Medicare te onderzoeken die de goedkeuring van Aduhelm doet rijzen.

Kort daarna kondigde de House Oversight and Reform Committee aan dat het een onderzoek zou instellen naar de goedkeuring en het kostenplaatje van Aduhelm. “Wij maken ons ernstig zorgen over de hoge prijs van Aduhelm en het proces dat heeft geleid tot de goedkeuring ervan, ondanks vragen over de klinische voordelen van het geneesmiddel”, zeiden de Democraten Carolyn Maloney en Frank Pallone Jr., die het onderzoek leiden, in een gezamenlijke verklaring.

Tot dusver buigen zowel de FDA als Biogen niet. De FDA heeft zijn goedkeuring opnieuw bevestigd en Biogen noemde de prijs “gerechtvaardigd door de waarde die het geneesmiddel naar verwachting zal bieden aan patiënten, zorgverleners en de samenleving”.