Key takeaways

• Het experimentele medicijn daraxonrasib verdubbelt bijna de mediane overlevingsduur van patiënten met gevorderde alvleesklierkanker.
• Het medicijn richt zich met succes op voorheen “onbehandelbare” gemuteerde eiwitten om de tumorgroei te stoppen.
• Versnelde beoordeling door de FDA vergroot de toegang van patiënten tot de levensverlengende therapie.

Een baanbrekend klinisch onderzoek heeft aangetoond dat een experimenteel medicijn, daraxonrasib, het leven van patiënten die vechten tegen gevorderde alvleesklierkanker aanzienlijk verlengt.

Het onderzoek, dat onlangs werd gepubliceerd in het New England Journal of Medicine en werd gepresenteerd op de conferentie van de American Society for Clinical Oncology, richtte zich op 500 personen met uitgezaaide kanker die niet meer reageerden op traditionele therapieën.

“Onbehandelbare” eiwitten

Het medicijn werkt door een gemuteerd eiwit te blokkeren dat de ontwikkeling van tumoren stimuleert – een biologisch doelwit dat decennialang onbereikbaar was gebleven voor de medische wetenschap.

Concreet maakt het medicijn gebruik van een moleculaire kleefstof om zich te binden aan verschillende subtypes van KRAS-mutaties in de RAS-genfamilie, die doorgaans de celgroei regelt. Volgens dr. Zev Wainberg van de UCLA is het medicijn weliswaar geen genezing, maar vormt het vermogen om die voorheen “onbehandelbare” eiwitten aan te pakken een grote sprong voorwaarts in de behandeling.

Resultaten

De resultaten van de studie lieten een schril contrast zien in de overlevingskansen. Patiënten die de dagelijkse pillen kregen, leefden gemiddeld 13,2 maanden, bijna het dubbele van de overlevingsperiode van 6,7 maanden bij degenen die chemotherapie kregen. Naast een langere levensduur meldden deelnemers een hogere kwaliteit van leven en minder pijn, waarbij velen langer aan de therapie bleven dan de chemotherapiegroep.

Dr. Brian Wolpin van het Dana-Farber Cancer Institute suggereerde dat het medicijn de nieuwe norm zou kunnen worden voor de behandeling van eerder behandelde gemetastaseerde gevallen, en hij merkte op dat toekomstig onderzoek zal uitwijzen of het eerder kan worden gebruikt om tumoren voldoende te verkleinen om een operatie mogelijk te maken.

FDA-beoordeling

Hoewel sommige patiënten last hadden van zweertjes in de mond of ernstige huiduitslag, was het algemene bijwerkingenprofiel minder intens dan bij traditionele chemotherapie. Door de veelbelovende resultaten versnelt de FDA haar beoordelingsproces en staat zij “uitgebreide toegang” toe voor in aanmerking komende patiënten.

Alvleesklierkanker staat bekend als dodelijk door de moeilijkheid om het in een vroeg stadium op te sporen, met een vijfjaars overlevingskans van slechts 13 procent. Omdat de ziekte in het verleden resistent is gebleken tegen veel chemotherapie-alternatieven, geloven experts zoals dr. Andrew Coveler van het Fred Hutchinson Cancer Center dat de nieuwe aanpak een fundamentele verschuiving in de behandeling markeert.

Toekomst van kankertherapie

Met het oog op de toekomst onderzoeken onderzoekers of het medicijn effectiever is tegen specifieke eiwitsubtypes. Tegelijkertijd worden andere innovatieve strategieën onderzocht, waaronder vaccins die het immuunsysteem trainen om gemuteerde eiwitten te herkennen, om te voorkomen dat de kanker terugkeert na een chirurgische ingreep. (fc)

Volg Business AM ook op Google Nieuws

Wil je toegang tot alle artikelen, geniet tijdelijk van onze promo en abonneer je hier!