De toezichthouder op geneesmiddelen van de Europese Unie heeft Leqembi, een behandeling voor de vroege ziekte van Alzheimer ontwikkeld door Eisai en Biogen, afgewezen. De beslissing werd genomen nadat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het agentschap zijn bezorgdheid uitsprak over het risico van ernstige zwelling van de hersenen, dat zwaarder weegt dan de kleine impact op het vertragen van cognitieve achteruitgang.

De afwijzing is een klap voor de bedrijven, omdat Leqembi in de VS slechts langzaam wordt geaccepteerd en onderstreept de complexiteit van een nieuwe klasse medicijnen die gunstig zijn voor patiënten in een vroeg stadium, maar die zeldzame en ernstige bijwerkingen kunnen hebben.

Bedrijven vragen nieuw onderzoek

Na de afwijzing daalden de aandelen van Biogen ongeveer 7 procent in de Amerikaanse handel, terwijl rivaal Eli Lilly 1 procent daalde. Eisai en Biogen zeiden dat ze de aanbeveling opnieuw wilden laten onderzoeken, maar gaven niet aan welke informatie ze de toezichthouder zouden geven.

De therapie, ook bekend als lecanemab, is goedgekeurd in de VS, China, Hong Kong, Israël, Japan en Zuid-Korea. Het zou het eerste Europese medicijn zijn dat de ziekte van Alzheimer behandelt in plaats van de symptomen. Het infuus verwijdert kleverige klonten van het eiwit amyloïde bèta uit de hersenen, waarvan wordt aangenomen dat het een kenmerk is van de ziekte van Alzheimer.

In klinische onderzoeken vertraagde Leqembi de cognitieve achteruitgang met 27 procent bij vroege Alzheimerpatiënten, vergeleken met een placebo. De EU-regulator noemde echter drie belangrijke punten van zorg: het kleine absolute verschil bij patiënten die Leqembi kregen in vergelijking met een placebo, gevallen van ARIA (een soort hersenzwelling en -bloeding) die werden waargenomen in de klinische onderzoeken, en een verhoogd risico op hersenzwelling en -bloeding bij mensen met twee kopieën van het APOE4-gen.

Experts wegen mee in beslissing

De beslissing weerspiegelt de complexe overwegingen rond Leqembi, dat ruwweg 26.500 dollar per jaar kost in de VS. Een Alzheimerexpert zei dat de vereisten voor het medicijn, waaronder aanvullende diagnostische tests en regelmatige hersenscans, vragen oproepen over de vraag of beperkte middelen betere resultaten kunnen opleveren voor patiënten.

De beslissing zet de Europese regelgevende instanties onder druk om duidelijke richtlijnen op te stellen over wat een klinisch zinvol voordeel is voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. De aanbeveling moet worden gesteund door de Europese Commissie, die gewoonlijk de beslissing van de regelgevende instantie volgt.

Invloed op andere medicijnen tegen Amyloïd

Gezien de afwijzing van Leqembi, denken experts dat dit invloed kan hebben op de goedkeuring van andere amyloïdverlagende medicijnen, zoals donanemab van Lilly. Piper Sandler analist Christopher Raymond zei dat “we het moeilijk vinden om te zien dat de EU Lilly’s donanemab goedkeurt” in het licht van de afwijzing van Leqembi.

Terwijl het debat rond Leqembi voortduurt, weigerden functionarissen bij Lilly commentaar te geven op de beslissing van de EU. John Sims, senior medisch directeur van Lilly, benadrukte echter het geloof van het bedrijf in het gunstige baten-risicoprofiel voor amyloïde-therapieën.

Key Takeaways

– De geneesmiddelenregulator van de Europese Unie heeft Leqembi, een behandeling voor de vroege ziekte van Alzheimer ontwikkeld door Eisai en Biogen, afgewezen.
– De afwijzing is te wijten aan bezorgdheid over het risico van ernstige zwelling van de hersenen die zwaarder weegt dan de kleine impact op het vertragen van cognitieve achteruitgang.
– Eisai en Biogen zullen de aanbeveling opnieuw laten onderzoeken.